Nucleome Therapeutics获4000万美元融资
利用该平台Nucleome已经研究了涉及20多种不同的免疫细胞类型的超过350万种遗传变异,探索在不同类型细胞中变异如何影响了暗基因组中调节元件的作用,并建立了细胞类型与1000多种疾病之间的联系。
Nature子刊:张恒/邓增钦合作解析细菌新型CRISPR抗病毒系统工作机制
III-E型CRISPR-Cas系统使用一个称为Cas7-11(也称为gRAMP)的单一多域效应器来切割RNA并与caspase样蛋白酶Csx29相结合,显示出RNA靶向应用的良好潜力。
Incyte布局CD122靶点,14.3亿美元收购Villaris Therapeutics
Incyte宣布收购由Medicxi投资孵化的Villaris Therapeutics公司,并获得后者的在研抗IL-15Rβ单克隆抗体药物auremolimab(VM6)。Villaris
张元豪团队使用CRISPR-CATCH技术,实现对ecDNA的靶向分析
早在上世纪六七十年代,科学家们就发现了癌细胞中存在一类微小染色体,之后发现这些没有中心粒和端粒的DNA元件是环形的,大小为几个Mb。
Pharmacology and Therapeutics: 以胰岛素为基础的药物治疗神经退行性疾病的现状和前景
阿尔茨海默病(AD)和帕金森病(PD)是最常见的神经退行性疾病。尽管它们的病理生理和临床不同,但它们在细胞和亚细胞水平上有几个机制上的相似之处。
首个CRISPR基因编辑疗法!美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!
exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法,这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,目前正被开发作为镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β地中海贫血(TDT)。
诺奖团队CasX新公司获赛诺菲10亿美元合作,推进CRISPR-NK细胞疗法
Scribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors,从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。
首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请
所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%,并且得到维持。
Cell子刊:我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库,并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。
Cell子刊:上海科技大学季泉江团队开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
CRISPR-Cas 系统是目前最常用的基因编辑工具,但是由于传统的 Cas 核酸酶分子量普遍太大,使其在在体基因治疗的应用中受限。